Генная инженерия против гемофилии

Генная инженерия против гемофилииКак сообщалось ранее, ученые Германии используют методы генной инженерии для предотвращения заболеваний сердца. Теперь же данные методы может применяться и против заболеваний крови. Американские ученые наконец-то смогли достичь видимых результатов в борьбе с неизлечимыми болезнями крови, в частности, гемофилией. Новая технология позволяет удалить генетические дефекты, провоцирующие заболевания крови человека, с которыми не справляются существующие препараты. Научное достижение получило названо редактированием генома.

Опыты проводились на мышах. Их намеренно заразили гемофилией, разрушающей способность организма формировать красные кровяные тельца. Если нужно и при таком заболевании любое повреждение или царапина вызывают серьезное кровотечение, так как белок, нужный для образования тромбоцитов, сгущающих кровь, не вырабатывается. Один мальчик из 30 000 рождается с такой болезнью. Для нормальной жизнедеятельности требуется постоянное переливание крови, содержащей кровесвертывающие компоненты.

Кетрин Хай, доктор Детской больницы Филадельфии и директор Центра клеточной и молекулярной терапии, в своем интервью для журнала Nature сообщила, что редактирование генома позволило практически полностью восстановить нормальные функции крови, не вызвав очевидных побочных эффектов.

На первой стадии мышам вводится вирусный проводник, который следует к клеткам печени, отвечающих за выработку белка. Достигая цели, они вводят в клетки специальные ферменты, заставляющие изменять генетические последовательности. Ферменты несут в себе фрагменты ДНК здоровых генов и заменяют ими поврежденные участки, отвечающие за гемофилию.

Уровень выработки белкаподнимается на 5%. Этого достаточно для снижения опасности гемофилии. Если нужно и при умеренном протекании болезни кровотечение может возникнуть только во время хирургического вмешательства или при серьезной травме, как и у абсолютно здоровых людей.

Поскольку такое молекулярное изменение действует целенаправленно и вероятность ошибки минимальна, это позволит избежать серьезных последствий, таких как, возникновение лейкемиии других раковых заболеваний.